The BMJ | 只有不到一半的新药能在现有疗法的基础上带来显著的附加疗效

• 来源：未知
• 作者：bmjchina
• 日期：2023-08-21
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新药通常不会只用于治疗单一疾病（首个获批的适应症），还会被用于治疗其他疾病（后续获批的附加适应症）。然而，The BMJ近日发表的一项研究表明，与现有疗法相比，美国和欧洲2011年至2020年期间批准的新药中仅有不到一半新药带来了显著更高的治疗价值，且获批的附加适应症中仅有约三分之一实现了更好的疗效。

 

研究人员称，如果针对特定疾病（首个或附加适应症）的新药不能在现有疗法的基础上带来额外的疗效，那么这一信息应清晰地与患者进行沟通并相应地体现在药物价格中。 

图片由Unsplash提供

原文献信息：

Therapeutic value of first versus supplemental indications of drugs in US and Europe (2011-20): retrospective cohort study

Vokinger K N, Glaus C E G, Kesselheim A S, Serra-Burriel M, Ross J S, Hwang T J et al.

BMJ 2023; 382 :e074166

doi:10.1136/bmj-2022-074166

 

除首个获批的适应症外，一项新药后续还有可能被批准用于其他附加适应症（supplemental indications）。既往研究缺乏有关欧美新药在其首个适应症和附加适应症中能带来的额外治疗价值的清晰报告。研究人员由此调查了欧美地区2011年至2020年期间被批准用于多种适应症的所有新药，并评估了其在附加适应症与首个适应症中额外治疗价值的差异。

 

研究人员利用公开数据确定了2011年1月至2020年12月期间美国食品药品监督管理局（FDA）批准的124个首个适应症和335个附加适应症，以及欧洲药品管理局（EMA）批准的88个首个适应症和215个补充适应症。在美国数据中，48%的药物有1种附加适应症，20%有2种，14%有3种，18%有4种及以上。在欧洲数据中，48%的药物有1种附加适应症，23%有2种，13%有3种，17%有4种及以上。FDA和EMA批准的大多数（58%）适应症都与癌症治疗相关。

 

法国和德国的2家卫生技术评估（HTA）机构对美国的 107 种（86%）首个适应症和 179 种（53%）附加适应症进行了治疗价值评级，对欧洲87种（99%）首个适应症和184种（86%）附加适应症进行了评级。

 

在进行了评级的FDA批准的适应症中，41%（44/107）的首个适应症获得了“高附加治疗价值”（high added therapeutic value）评级，而附加适应症中获得这一评级的比例为34%（61/179）。对于EMA批准的适应症，相应的比例分别为47%（41/87）和36%（67/184）。

 

在FDA批准的适应症中，当将样本局限于每种药物前3个获批的适应症时，与首个适应症相比，第2个获批的适应症获得高价值评级的可能性降低了36%，第3个适应症的可能性降低了45%。欧洲数据中也观察到了相近的结果。

 

该研究存在一些局限性：属于观察性研究；治疗价值评级并非适用于所有适应症，特别是在美国获批但欧洲未批准的适应症；价值评估系统和评估方法可能会受到不同国家特定因素和假设的影响。不过研究人员指出，他们关注的是2家HTA机构中最高的评级，并分别对2家机构的价值分数进行了敏感性分析，分析结果证实了该研究的发现。

 

因此他们总结道：“在美国和欧洲，只有不到一半的获批的首个适应症被评为具有高附加治疗价值，而附加适应症被评为具有高附加治疗价值的比例大幅低于首个适应症。当获批的适应症无法提供比其他可用疗法更大的治疗益处时，应向患者清楚地传达该信息并将其反映在药物价格中。”

 

德国医疗保健质量和效率研究所的Beate Wieseler教授在配发社论中表示，新并不一定意味着更好，这一事实需要清楚地传达至患者和临床医生。她写道：“药物开发系统目前的表现没有达到患者和公众、临床医生或政策制定者的期望。在COVID-19大流行期间体验到合作药物开发的潜力后，我们应努力使当前的药物开发立法与既定的公共卫生目标更加紧密地结合起来。”

 

 

关于 The BMJ

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2022年影响因子：105.7

 

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