图1  2015-2021年申请纳入WHO-EML的靶向肿瘤药物-适应症OS获益证据

2019-2021年纳入WHO-EML的11对靶向肿瘤药-适应症中，基于WHO-EML技术评审报告和Drugs@FDA数据库中药物关键试验，OS获益>4个月的分别占54.5%（n=6）和9.1%（n=1）；ESMO-MCBS评分达到标准的占45.5%（n=5）。

图2  2019-2021年申请纳入WHO-EML的靶向肿瘤药物-适应症OS获益证据与ESMO-MCBS评分情况

共有10对靶向肿瘤药-适应症进行了多次申请，其中5对被最终纳入WHO-EML。这5对靶向肿瘤药-适应症中，仅吉非替尼-EGFR突变阳性的非小细胞肺癌满足OS获益>4个月的要求。

图3  基于WHO-EML技术评审报告和Drugs@FDA数据库药物关键试验的2015-2021年申请纳入WHO-EML的靶向肿瘤药物-适应症OS获益证据比较

相比于靶向肿瘤药-适应症的临床获益，诸如降低治疗成本、扩大治疗药物选择范围等因素似乎是靶向肿瘤药被纳入WHO-EML的重要考量因素。

总结：

WHO-EML旨在支持卫生系统决策者，在资源有限的情况下，遴选有效、安全且具有成本效益药物。自2015年以来，越来越多的靶向肿瘤药被纳入WHO-EML。鉴于新型肿瘤药的临床获益证据通常较为有限，WHO不断优化其遴选标准以保证推荐药物具有高临床获益。然而研究结果发现，WHO对遴选标准的依从性以及决策过程的清晰度尚有提升空间。

作者简介

管晓东，博士，研究员，博士研究生导师，主要致力于药品公平可及与合理使用研究，相关成果已发表国内外学术论文200余篇。