BMJ Public Health | 对抗癌新药的乐观与谨慎：全球视角下药品公平与安全的两难局面

• 来源：未知
• 作者：bmjchina
• 日期：2025-04-28
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先导语：
谁能更快用上安全救命的新药？在抗癌“生命线”上有一道少为人知的隐形关卡。

当生命与癌症竞赛时，时间往往决定生死。然而，当免疫检查点抑制剂（ICIs）为全球癌症患者带来曙光时，这道光并未均匀洒落在每个人身上——不同国家的患者获得它的数量和速度存在巨大的差异。这背后不仅是监管机构对药物疗效和安全的审慎考量，更折射出各国医疗体系关注点的不同，以及全球医疗资源分配的不均衡。

审批更快，意味着患者能更早获益，但也意味着潜在的风险，因为部分药物可能在上市后因发现效果不佳和/或副作用太大而被退市。审批慢一点、谨慎一些，有助于积累更充分的证据，确保药物的效果和安全，但即使短短几个月的等待，也会使很多癌症患者错失宝贵的治疗机会。当药物审批的“乐观”与“谨慎”成为天平两端时，我们能否找到既快速又安全的第三条路？

为试图揭示这“乐观”与“谨慎”两难局面背后的真相，一项最新研究对比了美国、欧盟和中国大陆在ICIs审批上的差异，或将为打开第三条路提供密码，使药物的审批既不因过度谨慎而延误了治疗，也不因盲目加速而伤害了病人。

针对效率与安全如何兼顾的监管问题，中国药品监管部门近年出台深化药品审评审批制度改革措施，大力发展药品监管科学，以期在加快创新药上市审批的同时，更好满足公众对安全有效药品的需求。

主要发现：
该研究发表于BMJ Public Health期刊，首次深入分析了美国、欧盟和中国大陆在ICIs审批过程中的关键差异，其中包括适应证、审评时间和临床试验证据等方面。

研究发现，与美国相比，欧盟和中国大陆对ICIs适应证的批准时间较晚，审评周期更长，但对确证性临床证据的要求也更为严格。此外，不同地区在ICIs的适应证数量、剂量、适用人群以及证据基础等方面存在较大差异。上述这些地区差异可能对全球癌症治疗的公平性、可及性和证据的充分性影响深远。

原文献信息：
Disparities in the access to immune checkpoint inhibitors approved in the United States, the European Union and mainland China: a serial cross-sectional study

Jia-Xin Cai, Shi-Yu Wang, Hao Hu et al.

BMJ Public Health 2025;3:e001995.

doi: 10.1136/bmjph-2024-001995

 

文章解读

免疫检查点抑制剂（ICIs）作为抗肿瘤治疗的重要突破，自2011年首个ICI获批以来，已显著改变癌症治疗的格局。然而，不同国家和地区的审批速度不一，直接影响了患者能否公平、及时、安全地获得这些药物。研究不同地区ICIs适应证批准的差异及相关因素，对肿瘤治疗的公平性和可及性至关重要。

既往研究表明，欧洲、日本和中国在抗肿瘤药物审批速度上普遍慢于美国，但究竟是哪些因素造成了这一差距？区域疾病负担的不同以及各国审评流程的差异是否是关键原因？此外，美国食品药品监督管理局（FDA）推行的加速审批机制，是否也影响其他地区的ICIs审批政策？快速审批是否也造成了一些不良的后果？这些问题仍缺乏系统研究。

为此，研究团队系统检索并分析了美国FDA、欧洲药品管理局（EMA）和中国国家药品监督管理局（NMPA）的官方数据库，收集了截至2022年12月31日前已获批的ICIs相关信息，其中包括药品说明书、评估报告和审评报告等，重点分析了适应证批准的时间差、审批流程、临床试验证据类型以及特殊人群适应证的覆盖情况。

结果显示，中国批准的ICIs适应证数量显著少于美国和欧洲，尤其在子宫内膜癌和肾细胞癌等高发癌种方面尚缺乏批准。此外，中国在ICIs审评时间上也普遍比美国更长，但近年来通过加速审批程序已缩短了部分药物和适应证的审评周期，与美国差距逐步缩小。

进一步分析表明，这些差异与临床试验证据的可用性以及对加速审批程序的依赖程度等因素有关。例如，美国FDA为了加快ICIs的审批，常用一些替代终点等间接指标来判断药物是否有效。这虽然让新药更快上市，但也有风险，有些药物后来发现效果不如预期，甚至被撤回（Nature 2023;620:264-267）。相比之下，欧洲EMA和中国NMPA更倾向于用确证性临床试验（即使用病人相关的重要结局指标的研究，这类指标如生存时间和生命质量）的证据进行决策。同时，中国强调亚洲人群临床试验数据的必要性，这可能进一步影响了新药进入市场的速度。然而，矛盾的是，一项德国研究发现，仍有很多药物在缺乏足够证据表明能有效改善患者生存和生活质量的情况下被批准上市（BMJ 2019;366:l4340）。

由此可见，在ICIs的审批过程中，如何在加快药物审批速度与确保用药安全性之间取得平衡，始终是全球监管机构面临的重要挑战。美国FDA的加速审批模式可让新药更快进入市场，但存在科学证据不足可能带来的隐患。而中国和欧洲的审慎审批虽然有助于减少安全隐患，但如何在确保证据充分的同时合理控制审批时间，仍然值得进一步探索。

基于上述结果，研究者提出了一些改进建议，比如建议ICIs的研发和审批更贴近中国疾病负担的实际情况；在保障药品安全的前提下，合理加快审批流程；同时加强对加速审批背后科学机制的研究，并建立健全的监测和预警机制，确保一旦发现问题，能够及时采取必要措施。在这些方面，中国正进一步完善监管体系，提升审评审批效率，并扩大医药产业对外开放合作，促进全球药物在中国同步研发、同步申报、同步审评、同步上市，探索用更高效、更先进的方法进行药品监管，确保药品质量安全。

总之，时间是一个最令人捉摸不定的东西。世界上最快而又最慢，最长而又最短，最平凡而又最珍贵，最易被忽视而又最令人后悔的就是时间。在新药审批的问题上，时间又一次考验着我们的智慧。

 

作者简介

该研究由深圳理工大学循证医学与人工智能中心唐金陵、杨智荣团队和诺丁汉大学卓越灯塔计划（宁波）创新研究院孟伟华团队联合开展。宁波诺丁汉大学与深圳理工大学联合培养博士生蔡佳歆和中国科学院深圳先进技术研究院科研助理王诗语为论文共同第一作者，诺丁汉大学卓越灯塔计划（宁波）创新研究院孟伟华副教授和深圳理工大学循证医学与人工智能中心杨智荣助理教授为论文共同通讯作者。唐金陵和杨智荣团队与孟伟华团队在生物医药和医学大数据分析等领域长期合作，专注于探索药物的临床应用模式和监管策略，以改善全球肿瘤等重大疾病的治疗现状。国家药品监督管理局药品评价中心的宋海波研究员以及澳门大学药品监管科学中心的胡豪教授、吴蔼琳助理教授对本研究做出了重要贡献。

 

 

关于BMJ Public Health

BMJ Public Health是一本经同行评议的开放获取期刊，涵盖公共卫生的各个方面，包括从气候变化对人口健康的影响等全球性问题到在特定国家/地区进行的研究。

 

收稿率：21%

出版频率：连续出版

出版速度：

       投稿至初步决定：137天（中位时间；含外审）

       接收至发表：30天（中位时间）

创刊年份：2023年

 

官网：bmjpublichealth.bmj.com