The BMJ：随机对照试验中基于性别的亚组差异

• 来源：未知
• 作者：MedSci
• 日期：2016-12-29
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随机对照试验中的亚组分析常用来确定治疗效果是否在某些患者特征下会产生不同，如在男性和女性之间是否存在差异。因此有人提出，这种分析的结果可以用于患者护理定制（“分层医疗”和“精准医疗”）。虽然性别差异对治疗效果会产生实际影响，而且性别分层在临床试验中也很常见，但是亚组差异有效的频率、以及基于性别的亚组发现对临床实践的影响频率还不清楚。

针对这个问题，美国加州斯坦福大学医学健康研究和政策统计教研室、斯坦福Meta研究创新中心（METRICS）的Ioannidis教授及其研究团队进行了一项荟萃分析，旨在评估在随机对照试验中有统计学显著性（P＜0.05）的性别-处理相互作用的频率、有效性和相关性，并将文章发表在了医学杂志The BMJ上。

研究者采用Meta-流行病学研究，数据来源于Cochrane系统评价数据库（CDSR）和PubMed。该项目的研究选择标准为：发表在CDSR上的综述，这些入选综述采用随机对照试验的数据制作森林图，并在其中进行性别-处理亚组分析。

研究人员从符合入选标准的综述和森林图中提取研究设计和性别亚组数据信息。对于每一个有统计学意义的性别-处理相互作用，其潜在的生物合理性和临床意义都需要进行考虑。

在41篇相关资料的综述中，共有109个独立的治疗-结果分析（主题）。在这109个主题中，有8个（7%）存在统计学显著性的性别-处理相互作用。109个主题中包括311个随机对照试验（其中162个试验包括了男性和女性参与者，46个试验只有男性参与者，103个试验只有女性参与者）。在包含男性和女性参与者的162个单独的随机对照试验中，15个（9%）试验具有统计学显著性的性别-处理相互作用。其中第一个发表的随机对照试验的4个主题具有统计学显著性的性别-处理相互作用，研究人员没有排除包含了其他具有统计学显著性的随机对照试验的荟萃分析和数据来源于第一次发表的随机对照试验但有统计学显著性的荟萃分析。从总体上分析，有8个试验具有统计学显著性的性别-处理相互作用，只有3个试验的不同的临床管理对男性参与者与女性参与者的潜在影响被CDSR分析者进行了讨论。这些主题中没有一个能影响最近指南治疗建议的性别-处理相互作用。至今为止，线上医生撰写的临床决策支持资源，提示因性别-处理的相互作用应对男性和女性进行区别管理。

统计学显著性的性别-处理相互作用的频率只是比预期的稍有增加，而性别-处理相互作用的后续证实或临床相关性证据较少。

原文链接：Wallach J D, Sullivan P G, Trepanowski J F, et al. Sex based subgroup differences in randomized controlled trials: empirical evidence from Cochrane meta-analyses. BMJ 2016;355:i5826