国家医疗保障局在决定是否将肿瘤免疫治疗药物纳入国家医保药品目录时，采取了基于卫生技术评估方法和证据的多阶段评审方式。

第一阶段：首要关注药品临床效益。申请纳入国家医保药品目录（NRDL）的制药企业需提交一份涵盖药物基本信息（目标人群、疾病特征、对照品等）和临床评估（涉及效果和安全性）、成本-效果、预算影响、创新性以及公平性等维度HTA证据内容的材料。制药企业需提供最新的临床证据以证明申请医保准入药品的相对效果，证据可来源于随机对照试验、系统综述（Meta分析/网状Meta分析均可）以及真实世界研究。由临床、药学和HTA专家组成NRDL临床综合评价专家小组对上述证据进行全面审查，以确定申请准入药品的综合价值以及是否有资格纳入医保价格谈判。

第二阶段：通过成本-效果和预算影响分析来决定被纳入医保价格谈判范围的药品是否能够最终纳入国家医保药品目录。当药品一旦获得谈判资格时，制药企业便需要提交更详细的经济学评价材料。随后，国家医保局将组织HTA专家对企业提交的经济性证据开展评估和验证，每个药品将被随机分配给两名专家，专家基于相应的增量成本-效果比（ICER）阈值进行独立评审；同时，国家医保局遴选医疗保险管理官员与专家组成医保基金测算专家组，并基于真实医疗保险数据和企业提交的预算影响分析数据对谈判药品的潜在医保基金影响进行测算与评估。

国家医保局基于上述两阶段的测算信息开展后续的药品价格谈判工作。在医保谈判过程中，国家医保局利用中国巨大的市场优势和企业间的激烈竞争，大幅降低了肿瘤免疫治疗药物等高值创新药品的价格。

然而，上述模式亦面临诸多挑战：缺乏高值创新药品的长期临床效果和本土化的健康效用值数据、缺少高值创新药品头对头的比较研究、中国HTA评审指南和决策过程有待进一步公开透明；同时，相较于英国、澳大利亚、韩国等国家，中国尚未与制药企业开展医保报销风险分担的实践安排，以此来降低高值创新药品的长期效果不确定性对医保支付方造成的风险和不利影响（表2）。

表2 中国、英国、澳大利亚、韩国使用HTA支持肿瘤免疫治疗药物医保报销决策的比较

在此基础上，研究基于近年来中国对于肿瘤免疫治疗药物等高值创新药品医保报销决策的实践经验，进一步梳理了中国实践经验取得的成效及潜在不足，总结归纳典型经验并提出优化策略及建议：通过交叉验证提高HTA证据评审准确性，探索构建高质量证据生态系统，试点开展医保报销风险分担协议实践，设立独立第三方HTA机构以强化证据评审科学性、避免利益冲突，引入患者参与到HTA评估评审与结果传播过程。

总结：

如何平衡好高值创新药品的成本与其临床需求是全世界各国不得不面临的一项挑战。中国通过HTA的实践应用使肿瘤免疫治疗药物得以准入国家医保药品目录，提高了药物可负担性，但现有模式仍待进一步完善。中国运用HTA工具支持肿瘤免疫治疗药物等高值创新药医保报销决策的关键经验和实际挑战具有参考价值，可启发或帮助其他国家优化高值创新药品的医保报销决策。

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