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BMJ Global Health|2015-2021年世界卫生组织基本药物清单靶向肿瘤药的临床获益情况
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主要发现:
近日,BMJ Global Health刊登了一项评价2015-2021年世界卫生组织基本药物清单(WHO-EML)中靶向肿瘤药临床获益情况的研究。该研究发现,有22个靶向肿瘤药被WHO-EML推荐,其中具有总生存期(OS)获益的药物占68.2%;2018年,WHO对肿瘤药的临床获益标准进行量化,在2019-2021年被推荐的11种靶向肿瘤药中,OS获益大于4个月的药物占54.5%,ESMO-MCBS评分满足WHO遴选标准的药物占45.5%。研究指出,虽然WHO不断改进EML中肿瘤药的遴选标准,但其对遴选标准的依从性以及决策过程的清晰度仍有待提升。北京大学药学院管晓东研究员为论文的通讯作者。
原文献信息: Overall survival benefits of cancer drugs in the WHO Model List of Essential Medicines, 2015–2021 恶性肿瘤是全球第二大死因,2020年导致近1000万人死亡。WHO-EML旨在遴选满足重点卫生保健需求的药物,以指导全球各国和地区编制相应的国家基本药物清单。为了缓解中低收入国家和地区的肿瘤负担,提升肿瘤药的可及性,WHO不断改进肿瘤药基本药物遴选标准:2015年,WHO提出“与现有标准疗法相比,具有显著的OS获益”作为高价靶向肿瘤药纳入EML的重要标准;2018年,WHO对肿瘤药临床获益进行量化,包括(1)与标准疗法相比,OS获益至少为4-6个月和(2)基于欧洲肿瘤内科学会临床获益幅度量表(ESMO-MCBS),以治愈为目的的评分需达到A或B,以非治愈为目的评分需达到4或5。 该研究以靶向肿瘤药适应症为研究单位,利用WHO-EML技术评审报告、Drugs@FDA数据库和ESMO-MCBS数据库提取申请纳入EML的肿瘤靶向药-适应症相关临床获益证据,并对其OS获益和ESMO-MCBS评分情况与WHO遴选标准的一致性进行评价。 研究结果显示,2015-2022年的54项申请中,共有22对靶向肿瘤药-适应症被推荐,其中基于WHO-EML技术评审报告和Drugs@FDA数据库中药物关键试验,具有OS获益的靶向肿瘤药-适应症分别占68.2%(n=15)和31.8%(n=7)。 图1 2015-2021年申请纳入WHO-EML的靶向肿瘤药物-适应症OS获益证据 2019-2021年纳入WHO-EML的11对靶向肿瘤药-适应症中,基于WHO-EML技术评审报告和Drugs@FDA数据库中药物关键试验,OS获益>4个月的分别占54.5%(n=6)和9.1%(n=1);ESMO-MCBS评分达到标准的占45.5%(n=5)。 图2 2019-2021年申请纳入WHO-EML的靶向肿瘤药物-适应症OS获益证据与ESMO-MCBS评分情况 共有10对靶向肿瘤药-适应症进行了多次申请,其中5对被最终纳入WHO-EML。这5对靶向肿瘤药-适应症中,仅吉非替尼-EGFR突变阳性的非小细胞肺癌满足OS获益>4个月的要求。 图3 基于WHO-EML技术评审报告和Drugs@FDA数据库药物关键试验的2015-2021年申请纳入WHO-EML的靶向肿瘤药物-适应症OS获益证据比较 相比于靶向肿瘤药-适应症的临床获益,诸如降低治疗成本、扩大治疗药物选择范围等因素似乎是靶向肿瘤药被纳入WHO-EML的重要考量因素。 总结: WHO-EML旨在支持卫生系统决策者,在资源有限的情况下,遴选有效、安全且具有成本效益药物。自2015年以来,越来越多的靶向肿瘤药被纳入WHO-EML。鉴于新型肿瘤药的临床获益证据通常较为有限,WHO不断优化其遴选标准以保证推荐药物具有高临床获益。然而研究结果发现,WHO对遴选标准的依从性以及决策过程的清晰度尚有提升空间。 作者简介 管晓东,博士,研究员,博士研究生导师,主要致力于药品公平可及与合理使用研究,相关成果已发表国内外学术论文200余篇。 关于BMJ Global Health BMJ Global Health 发表高质量的同行评审文章,内容与全球各个国家和地区的政策制定者、资助者、研究人员、临床医生、一线医护人员、管理人员和患者都息息相关。发表文章类型包括原创性研究、综述、社论、分析文章以及对争议问题的回应与讨论等。 2022年影响因子:8.1 网址:gh.bmj.com
Zhou Y, Naci H, Chen D, Bai L, Shi L, Guan X, et al.
BMJ Global Health 2023; 8(9): e012899
doi: 10.1136/bmjgh-2023-012899.